囊性纤维化药物的组合被发现对25岁的儿童安全有效_[#第一枪]
原标题:囊性纤维化药物的组合被发现对2-5岁的儿童安全有效 在Ann&Robert H. Lurie芝加哥儿童医院和其他中心开展的一项开放标签第3阶段研究证实,囊性纤维化药物lumacaftor和ivacaftor的组合对于2-5岁的儿童是安全有效的,其疾病由两个人引起F508del-CFTR基因突变的拷贝-最常见和最严重的囊性纤维化形式。这些数据发表在“柳叶刀呼吸医学”杂志上,是美国食品和药物管理局延长批准这项治疗的基础,包括2岁及以上的儿童。此前,该药物组合被批准用于6岁及以上的患者。 UVA研究员在美国科学促进会年会上介绍新的人工胰腺的最新情况 “早期针对囊性纤维化遗传原因的治疗方法,我们希望能够阻止疾病进展并大幅改善长期预后,”研究作者Susanna A. McColley博士说,他是来自Lurie儿童和儿科教授的Stanley Manne儿童研究所的医学博士在西北大学费因伯格医学院。“在这项研究中,我们还看到了胰腺功能改善的证据,这表明我们可能能够逆转囊性纤维化对胰腺的损害。” 囊性纤维化是一种进行性遗传性疾病,可损害多个器官,包括肺和胰腺,平均预测存活期为47年。它是由CFTR基因突变引起的,导致盐和水流入和流出细胞不足。在肺部,这会产生粘稠粘稠的粘液,导致慢性肺部感染和严重的肺部疾病。甚至在出生前就会对胰腺造成损害,这会干扰营养的吸收和生长。 “我们的研究还表明,用lumacaftor / ivacaftor治疗可以改善囊性纤维化患儿的生长,”McColley博士说。“我们观察到治疗六个月后体重,身高和体重指数显着增加。” 除了疗效,该研究还证实,lumacaftor / ivacaftor在年轻人群中具有良好的耐受性。没有发现新的安全问题。
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